Ogromny sukces polskich naukowców. To może być kamień milowy w badaniach nad lekiem

Czym jest choroba Draveta?

Status leku sierocego przyznawany jest preparatom przeznaczonym do leczenia rzadkich chorób, które dotykają nie więcej niż 5 na 10 tysięcy osób. W przypadku iQ-007, cząsteczka ta wykazuje potencjalną skuteczność w terapii zespołu Draveta – ciężkiej, genetycznie uwarunkowanej postaci padaczki, która najczęściej pojawia się w pierwszym roku życia dziecka.

Choroba ta charakteryzuje się częstymi, lekoopornymi napadami padaczkowymi, prowadzącymi do znacznego upośledzenia rozwoju psychoruchowego. Obecnie dostępne terapie są niewystarczające, dlatego istnieje pilna potrzeba opracowania nowych, skuteczniejszych leków.

Zobacz takżeKobiety coraz częściej chorują na raka. Nowe badania mogą niepokoić

Korzyści płynące ze statusu leku sierocego

Uzyskanie przez iQ-007 statusu leku sierocego niesie ze sobą szereg korzyści:

Wsparcie FDA: Agencja może zaangażować się w proces planowania badań klinicznych, co może znacząco skrócić kolejne fazy rozwoju leku.

Uproszczona procedura rejestracji: Status ten umożliwia uproszczoną i tańszą procedurę oceny i rejestracji leku.

Ochrona patentowa: Lek zyskuje wydłużony okres ochrony patentowej oraz dodatkowy okres wyłączności na jego sprzedaż.

Unikatowy mechanizm działania iQ-007

Cząsteczka iQ-007 działa poprzez usuwanie nadmiaru glutaminianu z przestrzeni synaptycznej w mózgu. Nadmiar tego neuroprzekaźnika prowadzi do wielu chorób neurologicznych, neurodegeneracyjnych i psychiatrycznych. Normalizacja poziomu glutaminianu może być pomocna nie tylko w leczeniu zespołu Draveta, ale także innych schorzeń, takich jak choroba Alzheimera, Parkinsona czy schizofrenia.

[salon24]https://www.salon24.pl/newsroom/1426245,ryba-psuje-sie-od-glowy-slask-wroclaw-miara-upadku-jacka-sutryka/salon24]

Co dalej?

Obecnie iQ-007 przeszła fazę badań przedklinicznych. Kolejnym krokiem są badania kliniczne z udziałem pacjentów, które potwierdzą jej skuteczność i bezpieczeństwo. Jeśli wyniki będą pozytywne, iQ-007 może stać się pierwszym w swojej klasie lekiem nowej generacji przeciwpadaczkowej.

Opracowanie iQ-007 oraz uzyskanie przez nią statusu leku sierocego to znaczący krok naprzód w walce z rzadkimi i ciężkimi schorzeniami neurologicznymi. Dalsze badania kliniczne pokażą, czy ta innowacyjna terapia spełni pokładane w niej nadzieje.

Z tego artykułu dowiedziałeś się:

• Co oznacza status leku sierocego i jakie daje korzyści
• Dlaczego iQ-007 może być przełomem w leczeniu zespołu Draveta
• Na czym polega unikatowy mechanizm działania tej cząsteczki
• Jakie są kolejne kroki na drodze do wprowadzenia leku na rynek

red.

Zdjęcie ilustracyjne, fot. Canva