Europejska Agencja ds. Leków (EMA) nie wydała pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku Leqembi, stworzonego przez japoński Eisai i amerykański Biogen. W USA dopuszczono go do obrotu już na początku ubiegłego roku. Zdaniem producenta jest pierwszym w pełni zatwierdzonym lekiem, którego celem jest spowolnienie postępu choroby.
Lek Leqembi został opracowany jako lek stosowany w leczeniu osób dorosłych z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi, głównie zaburzeniami pamięci i myślenia spowodowanymi chorobą Alzheimera i wczesnym stadium choroby Alzheimera. Jako substancję czynną zawiera lecanemab przeciwciało monoklonalne (rodzaj białka). Przyłącza się ono do substancji zwanej beta-amyloidem, która tworzy blaszki miażdżycowe w mózgach osób z chorobą Alzheimera. Przyłączając się do beta-amyloidu, lek zmniejsza blaszki amyloidowe w mózgu, a tym samym spodziewano się, że opóźni pogorszenie choroby. Lek podawany był w postaci wlewu dożylnego raz na dwa tygodnie.
W Europie o rejestrację wystąpiła Firma Eisai GmBH. Przedstawiła wyniki głównego badania z udziałem 1795 osób z wczesną postacią choroby Alzheimera, u których w mózgu występowały blaszki beta-amyloidowe i które otrzymywały Leqembi lub placebo. Głównym kryterium oceny skuteczności była zmiana objawów po 18 miesiącach, mierzona za pomocą skali oceny otępienia znanej jako CDR-SB. Skala ta służy do oceny stopnia zaawansowania choroby Alzheimera u pacjentów. Zawiera pytania, które pomagają określić, w jakim stopniu upośledzenie funkcji poznawczych wpłynęło na codzienne życie pacjenta. Skala waha się od 0 do 18, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą utratę wartości. W badaniu głównym wykazano, że po 18 miesiącach leczenia wynik CDR-SB u pacjentów leczonych Leqembi wzrósł o 1,21 w porównaniu z 1,66 u pacjentów otrzymujących placebo.
Poważne działania niepożądane
Chociaż pacjenci otrzymujący Leqembi mieli niższe wyniki CDR-SB niż ci, którym podawano placebo, różnica między obiema grupami była niewielka. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) uznał, że zaobserwowany wpływ leku Leqembi na opóźnienie pogorszenia funkcji poznawczych nie równoważy ryzyka wystąpienia poważnych działań niepożądanych, związanych ze stosowaniem leku.
Najważniejszym problemem związanym z bezpieczeństwem stosowania produktu Leqembi jest częste występowanie nieprawidłowości związanych z amyloidem (ARIA), działania niepożądanego obserwowanego w obrazowaniu mózgu, które obejmuje obrzęk i potencjalne krwawienia w mózgu. Chociaż większość przypadków ARIA w badaniu głównym nie była poważna i nie obejmowała objawów, u niektórych pacjentów wystąpiły poważne zdarzenia, w tym duże krwawienia do mózgu, które wymagały hospitalizacji. Nasilenie tego działania niepożądanego należy rozpatrywać w kontekście niewielkiego działania obserwowanego po zastosowaniu leku.
Ponadto CHMP wyraził zaniepokojenie faktem, że ryzyko wystąpienia ARIA jest bardziej wyraźne u osób, u których występuje pewna forma genu białka apolipoproteiny E o nazwie ApoE4. Największe występuje u osób z 2 kopiami genu ApoE4, o których wiadomo, że są zagrożone rozwojem choroby Alzheimera i dlatego prawdopodobnie kwalifikują się do leczenia lekiem Leqembi. Wydając opinię, CHMP wziął również pod uwagę poglądy naukowej grupy doradczej ds. neurologii, w skład której weszli eksperci, tacy jak neurolodzy i osoby cierpiące na tę chorobę. CHMP uznał, że korzyści z leczenia nie są wystarczająco duże, aby przewyższyć ryzyko związane ze stosowaniem produktu Leqembi. W związku z tym Komisja zaleciła odmowę wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w UE.
Wyniki badań w USA i Europie
- To rozsądna decyzja, bo nie powinno się wprost przenosić wyników badań nad lekami w Stanach Zjednoczonych do Europy, tak samo jako z Europy do Stanów Zjednoczonych. Wprawdzie metody badawcze, standardy pracy, czy jakość dokonywanych analiz są równie dobre po obu stronach Oceanu, to jednak należy brać pod uwagę inną strukturę społeczeństw, choćby rasową. A ta bardzo się różni. Gdybyśmy tak bezrefleksyjne „przeklejali” analizy moglibyśmy popełnić tzw. „błąd ekstrapolacji”, czyli mówiąc w dużym uproszczeniu, porównywać rzeczy ze sobą nieporównywalne. Na szczęście dla pacjentów w Europie również dostępne są leki spowalaniającą tę straszliwą chorobę, jaką jest choroba Alzheimera – wyjaśnia Salon24 dr hab. Jarosław Woroń, jeden z najwybitniejszych polskich farmakologów. Producent może zwrócić się o ponowne rozpatrzenie sprawy i rejestrację leku w Europie.
Fot. zdjęcie ilustracyjne/Pixabay
Tomasz Wypych
Inne tematy w dziale Rozmaitości
