Najdroższy lek świata kosztuje 17 milionów złotych. Właśnie zatwierdzono go do leczenia dzieci, które bez tego nie dożyją do 10 roku życia.
Leukodystrofia metachromatyczna - co to za choroba
Do tej pory najdroższym lekiem na świecie był Hemgenix, stosowany w leczeniu hemofilii typu B. Koszt jednej dawki w wynosi 3,5 miliona dolarów, czyli około 15 mln zł, Drugie miejsce zajmował Zynteglo. Stworzony przez koncern biotechnologiczny Bluebird Bio preparat kosztuje 2,8 mln dolarów, czyli ponad 12 mln zł i jest stosowany w leczeniu Beta-talesemi, rzadkiej, bardzo ciężkiej choroby, wymagającej częstych transfuzji.
Teraz Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła do stosowania lek Lenmeldy firmy Orchard Therapeutics, oddział japońskiej firmy Kyowa Kirin, który jest pierwszą, a tym samym jedyną dostępną dla dzieci terapią genową dla dzieci z leukodystrofią metachromatyczną (MLD). Lek kosztuje 4,25 mln dolarów, czyli 17 mln złotych.
W decyzji FDA pisze, że „jednorazowe leczenie lekiem wykazało potencjał przywracania funkcji enzymatycznych w celu zatrzymania lub spowolnienia postępu choroby, aż do 12 lat".
To ważne, bo leukodystrofia metachromatyczna jest chorobą spowodowaną właśnie wadliwą aktywność enzymu arylosufataza A (ASA),co prowadzi do zwyrodnienia mieliny, powłoki tłuszczowej stanowiącej osłonę włókien nerwowych. Leukodystrofia metachromatyczna jest chorobą uwarunkowaną genetycznie, dziedziczoną autosomalnie recesywnie. Oznacza to, że aby doszło do zachorowania, osoba musi odziedziczyć te same dwa zmienione geny, inaczej mówiąc, wady genetyczne od każdego z rodziców. Jeśli pacjent odziedziczy tylko jeden, to najprawdopodobniej zostanie zdrowym nosicielem.
Kosztowna terapia dla dzieci jedyną szansą na przeżycie
Dzieci z MLD po urodzeniu mogą dostać 10 punktów w skali APGAR, bo pierwsze objawy choroby pojawiają się między 10 a 15 miesiącem życia. Chorzy mają zaburzenia chodu, bóle kończyn, zaburzenia mowy o typie dyzartrii (problem z artykulacją spowodowany wiotkością mięśni) oraz obniżenie sprawności umysłowej. Choroba prowadzi do całkowitego unieruchomienia pacjentów, zaburzeń połykania, uszkodzenia nerwów wzrokowych oraz utraty wzroku, porażenia opuszkowego lub porażenia rzekomoopuszkowego. Do tej pory nie było skutecznej terapii i chore dzieci nie dożywają przeważnie 10. roku życia. W USA choroba dotyka jedno na 40 tysięcy dzieci. W Polsce jest podobnie, ale nie ma dokładnych danych.
W komunikacje towarzyszącym wprowadzenia leku napisano, że „otwiera ono nowy rozdział, a cena katalogowa nowego leku odzwierciedla wartość, jaką terapia może przynieść kwalifikującym się do niej pacjentom i ich rodzinom oraz potencjalny długoterminowy wpływ, jaki leczenie może mieć na ogólny poziom opieki zdrowotnej”. Jednak cena katalogowa nie musi oznaczać kosztu leczenia, jaki ponosi pacjent, bo wszystko zależy od formy ubezpieczenia i refundacji.
Jak ustala się cenę leku
Warto wiedzieć, jak została ustalona cena, bo oprócz wszystkich kosztów stworzenia koncepcji i wytworzenia leku bierze również pod uwagę koszty opieki zdrowotnej i terapii oraz celowość dla terapii. Ocenia to Instytut Przeglądu Klinicznego i Ekonomicznego (ICER), niezależna instytucja non – profit, która przygląda się efektom leczenia, ale nigdy nie ocenia samego leku. ICER stosuje „ramy oceny wartości" do ustalania cen za wybrane zabiegi medyczne uwzględniające całkowite wydatki na leczenie, a także rodzaj pacjenta, który otrzyma leczenie.
Aby policzyć całkowite wydatki, szacuje się kwotę pieniędzy dostępnych do wydania rocznie na nowe leki, a następnie dzieli tę kwotę przez liczbę oczekiwanych zatwierdzeń przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków, aby ustalić punkt odniesienia dla przystępności cenowej. A do określenia tzw. wartości pacjenta, wykorzystuje się rok życia skorygowany o jakość (QALY), aby określić, w jakim stopniu lek może poprawić jakość życia pacjenta. QALY określają, jak bardzo leczenie może poprawić życie pacjenta, jednocześnie odejmując wartość wszelkich negatywnych skutków ubocznych. ICER wykorzystuje również równą wartość uzyskanych lat życia (evLYG) w celu określenia, czy leczenie wydłuża życie pacjenta.
W przypadku Lenmeldy uznano, że celowość terapii jest przy kwocie nie wyższej niż 3,94 miliona dolarów.
Tomasz Wypych
Czytaj także:
Inne tematy w dziale Rozmaitości
