Minister zdrowia Adam Niedzielski potwierdził: na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA – Zolgensma. Będzie on przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. - Objęcie refundacją leku Zolgensma to historyczny dzień - powiedział prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP.
Szef resortu zdrowia na konferencji prasowej w Warszawie powiedział, że źródłem finansowania najbardziej innowacyjnych leków w Polsce jest Fundusz Medyczny.
Zapowiedział, że na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA – Zolgensma.
Lek na SMA refundowany w Polsce
- W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Mówię tutaj o leku Zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. On będzie podawany oczywiście w wyniku stosowania programu przesiewowego - powiedział Niedzielski.
Zaznaczył, że obecnie prowadzone są badania genetyczne diagnozujące SMA, a ich dopełnieniem jest terapia, która była "nieco trudniejsza w przyjmowaniu". - Teraz wprowadzamy możliwość tego najdroższego leku, czyli Zolgensmy – podkreślił minister.
"To historyczny dzień"
Jak poinformował Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP, "Polska jest jednym z nielicznych krajów, które oferują powszechne badania przesiewowe i jednym z 4, które oferują kompleksowe leczenie".
– Objęcie refundacją leku Zolgensma to historyczny dzień – dodał.
Czym jest Zolgensma?
Zolgensma jest lekiem opracowanym w celu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni, dostępnym na rynku od 2019 roku, a w Unii Europejskiej od maja 2020 roku. Jedna dawka terapii genowej kosztuje ok. 9 mln złotych. Zrozpaczonych rodziców nie stać na taki wydatek, stąd od wielu lat Fundacja SMA zabiegała o refundację leku.
Podobnie jak w wypadku pozostałych leków, przyczynowe działanie lecznicze leku Zolgensma polega na podniesieniu w motoneuronach poziomu białka SMN, którego niedobór leży u podłoża rdzeniowego zaniku mięśni. Większa ilość tego białka sprawia, że degeneracja motoneuronów zatrzymuje się i choroba przestaje postępować.
Lek zalicza się do tzw. terapii genowych. W metodzie tej na procesy tworzenia białek przez organizm wpływa się za pomocą fragmentów DNA dostarczanych do komórek przez specjalnie spreparowane wirusy, które przenoszą syntetyczną sekwencję DNA odpowiadającą genowi SMN1. Po podaniu leku pacjentowi wirusy te „infekują” komórki organizmu, a sekwencja DNA trafia do jądra komórkowego, gdzie rozpoczyna tworzenie brakującego białka SMN.
MP
Czytaj dalej:
Inne tematy w dziale Rozmaitości
